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近日，中国国家药品监督管理局批准依库珠单抗（eculizumab）注射液（商品名：舒立瑞®，Soliris®）用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的难治性全身型重症肌无力（gMG）成人患者。依库珠单抗是中国首个也是唯一一个获批用于治疗gMG的补体抑制剂。山东大学齐鲁医院副院长、神经内科主任焉传祝教授表示：“依库珠单抗在全球范围内的使用数据证明其对难治性gMG的疗效，我们也期待有更多的患者可以从中获益，提高生活质量。”

任何年龄段均会发病且症状复杂

gMG是一种罕见的、慢性的，由神经肌肉接头传递障碍引起的自身免疫性疾病，可导致肌肉功能丧失和严重衰弱。该疾病在任何年龄段均可发病，40岁以前女性多于男性，60岁以后男性多于女性。最初的症状可能包括言语不清、复视、眼睑下垂和缺乏平衡；随着疾病的进展，可能会出现更严重的症状，如吞咽障碍、窒息、极端疲劳和呼吸衰竭。瑞颂制药首席执行官 Marc Dunoyer 介绍：“gMG 的症状复杂多样，会造成视物、行走、讲话、吞咽和呼吸困难，严重影响患者及其家人的日常生活，因此治疗领域的创新需求非常迫切。”对此，焉传祝教授提到：“我们很高兴看到依库珠单抗针对难治性gMG的适应症在中国获批，临床上这一类对传统治疗不耐受或有禁忌、疾病控制不佳的难治性gMG患者如果没有得到适当的控制，发生危及生命危象的风险较高。”据了解，此次依库珠单抗获批，主要是基于一项关键III期临床试验（REGAIN研究），该实验结果表明，与安慰剂组相比，接受依库珠单抗治疗的抗 AChR 抗体阳性的难治性 gMG 患者在肌肉力量以及生活质量方面的MG-ADL评分获得快速且持续的改善。为期六个月的REGAIN研究显示出的改善，在超过130周的开放标签扩展期研究中得到了持续。

已全球多个国家和地区获批多项适应症

依库珠单抗是全球首个C5补体抑制剂，通过选择性抑制末端补体C5的激活来发挥作用。补体系统是人体免疫系统的重要组成部分，但当补体以不受控制的方式被激活，可能导致机体攻击自身健康细胞。依库珠单抗在诱导剂量期后每两周静脉给药一次。目前，依库珠单抗已在美国、欧盟、日本和中国等市场批准其用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症 (PNH)，非典型溶血性尿毒症综合征 (aHUS)，特定的全身型重症肌无力成人患者。此外，依库珠单抗还在美国、欧盟、日本获批用于治疗特定的视神经脊髓炎谱系疾病 (NMOSD)成人患者。阿斯利康全球执行副总裁、国际业务及中国总裁王磊先生表示：“将全面、快速引进全球的创新药品，也将持续协同各地政府及合作伙伴助力罕见病创新药可及，支持建设健全罕见病诊疗生态体系，为gMG以及更多罕见病社群构筑罕见病规范化诊疗及保障的防护网，合力创造一个不再罕治的未来。”据悉，阿斯利康于去年已完成对瑞颂制药的收购，并由此进入罕见病领域，致力于罕见病药物的研发，以期为罕见病患者带来积极改变。

采写：南都记者 曾文琼

实习生：晏梦娟